Rome Trial: from histology to target
Rome Trial: from histology to target – La strada per personalizzare la terapia target e l’immunoterapia
Obiettivo: l’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia di un trattamento guidato dalle alterazioni genomiche verso un trattamento convenzionale scelto dal medico curante, combinando tutte le informazioni disponibili per guidare la scelta della terapia sulla base del profilo genomico.
Studio randomizzato, prospettico, multicentrico, Proof of Concept, di fase II.
La medicina personalizzata è stata ampiamente descritta come un’innovazione sorprendente, in grado di riformare l’approccio convenzionale alla gestione della malattia oncologica, sostituendo lo schema di medicina adatto a tutti con un intervento medico su misura per il singolo paziente. I vantaggi della medicina personalizzata sono molteplici: monitoraggio del rischio di malattia e prevenzione più efficace, intervento precoce, selezione della terapia ottimale per ogni paziente, riduzione della prescrizione per prove ed errori e riduzione delle reazioni avverse al farmaco, esclusione di farmaci non necessari, monitoraggio del trattamento e della progressione/remissione della malattia e aumentata aderenza del paziente nei confronti della terapia stessa.
Nonostante le aspettative, diverse problematiche irrisolte, da argomenti tecnici e scientifici a etici, legali ed economici stanno rallentando la traduzione dei principi della medicina personalizzata nella pratica medica. Inoltre, anche l’ampio utilizzo di strategie personalizzate deve confrontarsi con regole particolari, con la politica e con il sistema di rimborso delle spese in ciascun Paese.
Il beneficio della medicina personalizzata nella pratica clinica di routine è emerso inizialmente in oncologia.
Il potere di una medicina di precisione nel campo della terapia antitumorale risiede nella possibilità di caratterizzare il profilo genomico sia della patologia che del paziente. Queste informazioni consentono la stratificazione dei pazienti in responsivi e non-responsivi a specifici trattamenti, migliorando l’efficacia e riducendo i costi. Nella pratica clinica, l’utilizzo della terapia target guidata dalla valutazione delle mutazioni ha modificato radicalmente la sopravvivenza dei pazienti affetti da carcinoma della mammella, del polmone, da melanoma, adenocarcinoma colon-rettali oltre che in altre neoplasie.
Inoltre l’immunoterapia ha recentemente rivoluzionato il trattamento delle neoplasie solide, ridefinendo il concetto di lungo-sopravvivenza.
Il Rome Trial si inserisce in questo scenario innovativo in modo unico per molteplici ragioni. Lo studio, che includerà oltre 1.200 Pazienti indipendentemente dalla sede di origine del tumore, rappresenta un’opportunità unica per valutare il profilo mutazionale dei pazienti non solo su tessuto mediante FondationOne CDx, ma anche su sangue mediante FoundationOne Liquid Cdx.
La profilazione degli oltre 1.200 pazienti comprenderà inoltre la valutazione dell’espressione genica attraverso l’utilizzo della piattaforma Nanostring e lo studio delle variazioni nell’assetto immunologico dei pazienti prima e durante il trattamento. L’ enorme mole di dati clinici, genomici e immunologici raccolti nel Rome Trial mediante la piattaforma Nanostring verrà elaborata utilizzando metodiche innovative di “network medicine” e intelligenza artificiale grazie alla collaborazione con il Dipartimento di ingegneria informatica, automatica e gestionale dell’Università La Sapienza di Roma.
Il Rome Trial offrirà ai pazienti che presenteranno un’alterazione genomica trattabile con specifica terapia biologica la possibilità di accedere anche a terapie mirate ancora non disponibili in commercio.
Inoltre, permetterà, attraverso lo studio del carico mutazionale (tumor mutational burden, TMB) e dello stato dei microsatelliti, di trattare con immunoterapia i pazienti con predisposizione alla risposta sia a breve che a lungo termine.
Il Rome Trial è uno studio che coinvolge le principali istituzioni oncologiche in Italia.
In considerazione della complessità degli scenari che possono derivare da una così estesa profilazione genomica del paziente, è stato costituito all’interno dello studio un Molecular Tumor Board (MTB), composto da esperti nel campo dell’oncologia, biostatistica, biologia molecolare, immunologia, anatomia patologica e genetica. La decisione terapeutica per ogni singolo paziente passerà attraverso il MTB, permettendo di raggiungere il massimo livello di personalizzazione della terapia conciliando le caratteristiche del paziente e della neoplasia.
La discussione dei casi e la raccolta dei dati verranno effettuate con le più innovative piattaforme digitali in cui i dati clinici dei pazienti saranno disponibili in modalità interattiva ed in forma anonima.
Considerate le attese dei Pazienti e dei loro familiari, è stato deciso di offrire anche ai Pazienti che entreranno nel braccio di controllo la possibilità di una terapia basata sul loro profilo molecolare – in seconda linea.
Infine, il Rome Trial rappresenta un esempio unico di collaborazione tra Strutture Universitarie, Ospedaliere, Istituzioni, Fondazioni e Aziende, farmaceutiche che hanno contribuito unitariamente alla realizzazione di questo progetto.
Interviste
Partecipazione del prof. P. Marchetti – Tg5 Salute – 16/12/2020
Intervista al prof. Paolo Marchetti – TV8 Ognimattina – 01/12/2020
Prof. Marchetti: RAI 1 Buongiorno benessere – 21/11/2020
Prof. Marchetti: RAI TG2 Medicina 33 – 11/11/2020
Tumori, Marchetti: “Con ‘Rome Trial’ terapie cucite addosso ai pazienti”, DIRE.it – 19/11/2020
Bambini prematuri; Rome Trial, intervista su Radio24 – 17/11/2020
Rome Trial – conferenza stampa
Intervista al prof. Paolo Marchetti su Medicina e Informazione web TV – 27/10/2020
Intervista al prof. Paolo Marchetti sul Rome Trial su Isoradio – 16/10/2020 ore 22:36
Rassegna stampa
Tumori, a Roma maxi studio per cure su misura – Il Tempo.it, 17/11/2020
Cura dei tumori, parte studio rivoluzionario – Il Tirreno (Pisa), 28/10/2020
Rome Trial, dall’istologia al bersaglio molecolare – MilanoFinanza, 16/10/2020
Rome Trial: approccio interdisciplinare e innovazione tecnologica – oncoinfo, 16/10/2020
Tumori: a Roma maxi-studio per cure ‘su misura’, arruolato secondo paziente – Il Dubbio, 15/10/2020
Tumori: a Roma maxi-studio per cure ‘su misura’, arruolato secondo paziente – La Sicilia, 14/10/2020
Oncologia di precisione, la rivoluzione parte dall’Italia – La Repubblica, 14/10/2020
Oncologia di precisione, la rivoluzione parte dall’Italia – La Repubblica Salute, 14/10/2020
Tumori: a Roma maxi-studio per cure ‘su misura’, arruolato secondo paziente – Veneto Vox, 14/10/2020
Tumori: a Roma maxi-studio per cure ‘su misura’, arruolato secondo paziente – Il Sannio, 14/10/2020
Rome Trial: dal prelievo di sangue al bersaglio molecolare – Scienza online, 12/10/2020
Dall’istologia al bersaglio molecolare – Fidest, 12/10/2020
Tumori, al via studio italiano su medicina di precisione – AGI, 12/10/2020
Rome Trial dall’istologia al bersaglio molecolare – AgenParl, 08/10/2020
